‘솔리리스’만을 기다린 PNH 환자들, OO기준 못 미치면 급여 못 받나?

정부에게도 너무 비싼 유일한 희망 ‘솔리리스’

 

［메디컬투데이 김경선 기자］

희귀난치성질환 발작성야간혈색소뇨증(이하 PNH) 환자들의 생명 연장의 유일한 치료제 ‘솔리리스’에 대한 1여년의 기다림이 끝을 향해 달려가고 있지만 환자들의 병세가 정해진 기준에 부합해야만 급여 혜택을 받을 수 있어 지적이 제기됐다.

◇ 솔리리스, PNH 환자들에겐 너무 비싼 유일한 희망

PNH는 혈관 내 용혈로 인해 발생하는 매우 희귀한 질환으로 ▲혈전증 ▲폐고혈압 ▲심부전증 ▲복통 ▲호흡곤란 등의 다양한 증상이 나타나며 상태가 급격히 악화돼 사망하는 경우가 많아 환자들 사이에서는 ‘걸어 다니는 폭탄’이라 불리는 질병이다.

2010년 기준 우리나라에는 약 239명 정도가 PNH를 앓고 있으며 진단받은 환자 3명 중 1명은 5년 내에 사망하는 것으로 조사됐다.

알렉시온이 제조해 한독약품이 수입·판매하는 솔리리스는 PNH 환자들의 생명을 연장할 수 있는 전 세계 유일한 치료제이자 평생 동안 맞아야 하는 완화제이다. 그러나 한 병당 736만원으로 연간 약값이 5억원에 달해 전 세계에서 ‘가장 비싼 약’으로 손꼽힌다.

◇ 우여곡절 끝 15일 ‘사전승인심의위원회’ 개최

솔리리스 도입을 위해 PNH환우회는 지난해 급여 등재를 위한 예비활동을 시작으로 올 3월부터 실질적인 준비를 해왔다.

가장 우여곡절이 많았던 것은 약가협상이다.

2011년부터 건강보험공단과 한독약품은 약가협상을 진행해 왔지만 결국 가격에 대한 서로의 이견을 좁히지 못한 채 올해 2월 약가협상이 결렬됐다. 이후 4월 보건복지부(이하 복지부)는 약제급여조정위원회를 열고 다시 솔리리스의 보험급여 등재를 놓고 알렉시안과 다섯 차례 회의를 진행했다.

다섯 차례의 회의에도 불구하고 복지부와 알렉시안이 각각 요구하는 솔리리스 약가가 200만원이나 차이나 협상 만료 시간까지 협상을 완료하지 못했으며 결국 ‘리펀드제도’를 3년간 시범 시행해 약가는 높게 책정하되 공급가는 싸게 받는 방식을 도입키로 협의, 지난 10월1일 부로 급여 고시됐다.

하지만 급여 고시에도 불구하고 급여 혜택을 받은 환자는 아직까지 단 한 명도 없다. 솔리리스를 사용하기 위해서는 요양 병원이 건강보험심사평가원(이하 심평원)을 통해 미리 약제 사용 승인을 받는 ‘사전승인심사평가제도’를 거쳐야 하기 때문이다.

사전승인심사평가제도는 약제가 반드시 필요한 환자에 대한 기준을 명확하게 제시하고 약제사용 대상에 대한 사전 심의를 통해 약제 사용을 승인함으로써 약제의 남용을 방지하고자 마련됐다.

심평원의 ‘솔리리스주사의 사전 승인에 관한 방법 및 절차’에 명시된 바에 따르면 요양병원에서 솔리리스 사용을 위해 신청서를 제출한 날부터 사전심의위원회(이하 위원회)가 열리는 기한이 60일로 지정돼 있으며 위원회 결과 통보 후 60일 내에만 병원에서 치료를 하면 되기 때문에 치료를 위해 신청부터 치료까지 최대 120일 이상 소요될 수 있다.

PNH환우회는 늦춰지는 위원회 구성에 불만을 터뜨리며 심평원, 전문의들에게 조속한 위원회 구성을 촉구하는 서한을 발송했으며 심평원은 정해진 60일 기한을 2주가량 앞둔 오는 15일에 사전심의위원회를 개최할 것이라고 8일 밝혔다.

심평원에 따르면 이번 위원회는 혈액내과 전공자 등 임상전문가 8명으로 구성되며 오는 15일 고시 된 급여 기준 범위 내 약제급여가 타당한지에 대해 논의될 예정이며 승인이 될 경우 환자들은 10%의 약가만 부담하면 된다.

하지만 사전승인을 통과한다 하더라도 병원과 제약사 간의 개별 절차를 거쳐야 하기 때문에 환자들이 바로 혜택을 누리기는 힘들 것으로 예상된다.

◇ 목숨이 경각에 달려야만 ‘솔리리스’ 투약?

세간의 관심을 끌었던 솔리리스의 사전 승인을 위한 준비가 진행되고 있지만 PNH 환자들의 걱정은 끊이지 않고 있다.

PNH환우회 임주형 회장은 “솔리리스 도입이 구체화 되는 것에 기쁘지만 만족하지는 못한다”며 “정해진 솔리리스 처방 대상이 매우 한정적이다. PNH 환자들이 솔리리스를 많이 처방받을 경우 재정에 큰 무리를 안겨줄 수 있는 고가약이기 때문에 병세가 좋지 않아야만 솔리리스 처방을 받을 수 있다”고 설명했다.

이어 “앞으로의 병세의 심각함이 예측되더라도 현재 발현되는 증상이 기준에 해당하지 못하는 경우 처방을 받을 수 없다”며 안타까움을 드러냈다.

실제로 급여 대상은 유세포분석으로 측정한 PNH 과립구 클론 크기가 10% 이상, LDH가 정상 상한치의 최소 1.5배 이상이며 지난 12개월 동안 최소 4 units의 적혈구 수혈을 받은 18세 이상의 PNH 환자로 ▲혈전증 ▲폐 부전 ▲신부전 ▲평활근 연축 중 한 가지 이상을 만족하는 경우에만 해당된다.

하지만 과립구 클론 크기가 10% 미만이거나 재생불량성 빈혈환자 중 ▲호중구수 ▲혈소판수 ▲망상적혈구 ▲중증의 골수 저세포성 등의 경우와 급성 골수성 백혈병 또는 고위험성 골수형성 이상 증후군 등을 동반하고 있어 장기적인 예후에 치료로 인한 효과를 기대할 수 없는 환자와 치료에 대한 반응을 저하시킬 것으로 예측되는 다른 의학적 상태가 존재할 시에도 급여가 제외된다.

한편 심평원 관계자는 “처방 대상은 전문가들의 회의를 통해 정해졌으며 모든 환자에게 혜택이 다 돌아가게끔 할 수는 없다”며 “다른 질병을 앓고 있는 환자들 또한 혜택을 받아야 하지 않겠냐”고 주장했다.

 
메디컬투데이 김경선 기자(holicks88@mdtoday.co.kr)