혈우병 유전자 치료로 완치되나?.....임상시험 성공적

［메디컬투데이 신현정 기자］ 

A형 혈우병 환자를 대상으로 한 유전자 치료 임상시험이 성공적으로 끝났다.

A형 혈우병을 앓는 환자들은 유전적으로 혈액응고인자 VIII 을 생성할 수 없는 바 유전자 치료는 이 같은 인자를 생성하도록 유전자 조작을 한 바이러스를 사용한다.

15일 런던 퀸메리대 바츠앤드런던 의대 연구팀이 '뉴잉글랜드의학저널'에 밝힌 13명의 A형 혈우병 환자들을 대상으로 한 임상시험 결과 첫 번째 임상에서는 저용량 유전자 치료가 효과가 없는 것으로 나타나다.

그러나 보다 고용량 치료를 한 시험에서는 13명 모두 혈우병 약물을 끊었고 11명은 혈액응고인자 VIII 을 거의 정상 수준 생성할 수 있게 됐다.

연구팀은 "이 같은 치료가 혈우병의 실제 삶을 바꿀 수 있는지를 보기 위한 보다 대규모 임상시험을 곧 시작할 것이다"라고 밝혔다.   
메디컬투데이 신현정 기자(choice0510@mdtoday.co.kr)